Recientemente, se ha descubierto una nueva tecnología denominada ARN de interferencia (RNAi en inglés). El RNAi produce el silenciamiento de genes de manera específica mediante el empleo de pequeñas moléculas de doble cadena de ARN.
Explicándolo de una manera más simple, la información genética de un individuo está escrita en su ADN y se organiza en genes. En el núcleo celular, estos genes transcriben la información genética contenida en su ADN a ARN mensajero (ARNm). Este ARNm abandona el núcleo y se une al ribosoma de la célula, que traduce la secuencia de ARNm a su correspondiente proteína/enzima. Esta traducción y síntesis proteica se puede bloquear actuando sobre el ARNm, tal y como hace el ARN de interferencia.
El ARN de interferencia es un mecanismo de silenciamiento post-transcripcional de genes específicos, de modo que pequeñas moléculas de ARN complementarias a un ARNm conducen a la degradación de éste, impidiendo así su traducción en proteínas. Proteinas que pueden ser la causa de una enfermedad o de un proceso patológico en un momento determinado.
Sylentis es un empresa bio-farmaceútica española perteneciente al Grupo Zeltia, pionera en la investigación y desarrollo de nuevos fármacos basados en la tecnología del silenciamiento génico de ARN de interferencia (RNAi). Su principal ventaja competitiva es el diseño eficiente de siRNAs mediante su tecnología: SIRFINDER®, que permite la obtención de pequeños fragmentos de RNAi (siRNAs – short interfering RNAs) con potencial farmacológico a través de una búsqueda de las secuencias más adecuadas mediante técnicas bioinformáticas; una vez identificado el gen diana involucrado en una enfermedad, SYLENTIS desarrolla siRNAs dirigidos a dicho gen en un plazo breve de tiempo y con un coste reducido.
Fundada en 2006 por José María Fernández Sousa, presidente del Grupo Zeltia se dedica a la búsqueda de moléculas terapéuticas basadas en la tecnología del RNAi que puedan actuar frente a diversas patologías; Validación in Vitro de siRNAs; implantación de un Sistema de Gestión de Calidad que incluye la integración de las normas GMP (Good Manufacturing Practices); investigación de nuevos sistemas de liberación controlada de fármacos (Drug Delivery Systems – DDS) mediante su encapsulación en nanopartículas, en colaboración con diversas instituciones públicas y privadas, contactos que se encuentran enmarcados en el proyecto Nanofarma; Proyectos de transferencia tecnológica, ya que la actividad de Sylentis cuenta con un alto grado de externalización.
Sylentis ha comenzado los estudios clínicos de fase II para tratamiento del Glaucoma (Incremento de la tensión ocular) y tiene otras líneas de investigación dentro del ámbito de la oftalmología como por ejemplo el síndrome de Ojo Seco, dos afecciones muy comunes en la sociedad actual y cuya incidencia se espera que se incremente en los próximos años debido al envejecimiento de la población y al modo de vida actual.
Otra línea de investigación es la de inflamación y reparación de tejidos, y en este ámbito Sylentis está avanzando en la búsqueda de tratamientos altamente específicos, eficaces y seguros para la enfermedad de Crohn y la colitis ulcerosa. Ambos son trastornos crónicos que se caracterizan por una inflamación del tracto gastrointestinal que puede ocurrir en todo su recorrido, de la boca hasta el ano, pero que es más frecuente en la porción inferior del intestino delgado.
La línea de investigación de sistema nervioso central incluye áreas de interés como la lesión neuronal post-traumática o isquémica, enfermedades neurodegenerativas y demencias (Desarrollo de un método de administración de siRNAs al sistema nervioso central basado en la administración intranasal e inhibición de dianas implicadas en enfermedades degenerativas).
Existe una especial atención a los procesos de investigación básica: formulación y modificaciones químicas de la estructura de los compuestos que median el RNAi con el fin de aumentar su estabilidad y eficacia in vivo de tal forma que se puedan desarrollar formulaciones que permitan acceder a mayor diversidad de tejidos sin riesgo de efectos secundarios. Investigación de nuevos sistemas de liberación controlada de fármacos
Sylentis desarrolla fármacos basados en la tecnología del RNAi para enfermedades de gran impacto en la sociedad actual. Cuenta con una gran experiencia en el campo del RNAi, avalado por un equipo multidisciplinar.Sylentis está focalizado en aplicaciones tópicas del RNAi: gotas tópicas, administración intranasal y administración rectal. Las principales líneas de trabajo de la compañía son:
Sylentis ha obtenidos destacados reconocimientos como el “Premio a la mejor empresa innovadora 2007” concedido a Sylentis por el Sistema madri+d, la concesión de la marca de Madrid Excelente o la concesión por parte de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) de la autorización como laboratorio farmacéutico fabricante de medicamentos en investigación.
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